Verkningsmekanism Luxturna

För omvandlingen av ljusfotoner till elektriska signaler i näthinnan krävs närvaro av det 65-kilodaltons protein som är specifikt för näthinnans pigmentepitel (RPE65). RPE65 finns i näthinnans pigmentepitelceller och konverterar all-trans-retinol till 11-cis-retinol som sedan bildar kromoforen 11-cis-retinal under syncykeln (retinoidcykeln).¹ 

Mutationer av genen RPE65 leder till nedsatt eller obefintlig aktivitet av RPE65 all-trans-retinyl isomeras, vilket blockerar syncykeln och leder till synförlust. Med tiden ackumuleras toxiska ämnen vilket leder till att näthinnans pigmentepitelceller dör och därefter till progressiv fotoreceptorcelldöd.¹

 
När Luxturna injiceras i det subretinala rummet, sker transduktion av näthinnans pigmentepitelceller med cDNA:t som kodar för normalt humant RPE65 protein (genaugmentationsterapi), vilket gör återställning av syncykeln möjlig.

Referenser

1. Luxturna® SPC

▼Luxturna® (voretigen neparvovek), 5 x 1012 vektorgenom/ml koncentrat och vätska till injektionsvätska, lösning. Rx. Administreras genom subretinal injektion. Voretigen neparvovek är en genöverföringsvektor som utnyttjar kapsiden av en adenoassocierad viral vektor av serotyp 2 (AAV2) för överföring av 65 kDa cDNA av humant retinalt pigmentepitel protein (hRPE65) till näthinnan. Voretigen neparvovek tillverkas av naturligt förekommande AAV med rekombinant DNA-teknik. ATC kod: S01XA. Indikation: Luxturna är avsett för vuxna och barn som har synförlust förorsakad av hereditär retinaldystrofi på grund av bekräftade bialleliska RPE65 mutationer och som har tillräckligt med viabla näthinneceller. Kontraindikationer: Överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något hjälpämne. Okulär eller periokulär infektion. Aktiv intraokulär inflammation. Varningar och försiktighet förknippade med administreringsprocessen: ökat intraokulärt tryck, näthinneperforation, makulära störningar, katarakt, intraokulär inflammation och/eller infektion relaterad till ingreppet, näthinneavlossning och överföring till tredje part. För fullständig information om dosering, administreringssätt, kontraindikationer, varningar och försiktighet, biverkningar samt pris, se www.fass.se. Datum för översyn av produktresumén: 29.04.2024. Vid frågor kontakta Novartis medicinska information via växel 08-732 32 00 eller epost: [email protected].
Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. 
Novartis Sverige AB, Box 1218, 164 28 Kista. www.novartis.se