Luxturna® [1]
- den första godkända genterapin mot en ärftlig ögonsjukdom
Luxturna är ett bevis på att forskning och utveckling av innovativ precisionsmedicin ger resultat och innebär framsteg som vi för några år sedan inte vågade hoppas på. Luxturna är en genterapi som är avsedd för barn och vuxna som har synförlust förorsakad av hereditär retinaldystrofi på grund av bekräftade bialleliska RPE65 mutationer och som har tillräckligt med viabla näthinneceller.1
Sjukdomen orsakar tidigt i barndomen eller tonåren en betydande synnedsättning som förvärras med åren och leder till total blindhet. Det finns inga andra behandlingar än Luxturna med beprövad och visad effekt mot sjukdomen.